Qilu Pharmaceutical ha introdotto oltre 280 milioni di dollari USA! L'epatite B RNAI Terapia dichiara l'applicazione clinica in Cina

Oggi (10 maggio), il sito Web ufficiale del Center for Drug Valutation (CDE) della China National Medical Products Administration ha annunciato che Arbutus Biopharma e Qilu Pharmaceutical hanno presentato congiuntamente una domanda di sperimentazione clinica per l'iniezione di AB-729, che è stata accettata. Secondo le informazioni pubbliche, AB-729 è un farmaco RNAi sviluppato da Arbutus per il trattamento o la prevenzione dell'epatite B. Nel dicembre 2021, Qilu Pharma e Arbutus hanno stipulato un accordo di licenza esclusivo e una cooperazione strategica per lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco nella Grande Cina (tra cui Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan), con acconto e pietre miliari per questo pagamento di cooperazione fino a $ 285 milioni.

L'epatite cronica B è un'infezione potenzialmente letale del fegato causato dal virus cronico dell'epatite B (HBV), che può portare alla cirrosi e al cancro al fegato. Il motivo per cui l'epatite cronica B è difficile da curare è che oltre alla replicazione dell'HBV nel corpo, un gran numero di proteine ​​prodotte dal virus inibirà la risposta immunitaria del corpo umano, con conseguente incapacità delle cellule immunitarie Controlla la replicazione del virus. Pertanto, per riattivare la funzione delle cellule immunitarie, è necessario ridurre l'espressione delle proteine ​​virali.

L'interferenza dell'RNA (RNAi) è un meccanismo presente nelle cellule viventi che inibisce l'espressione di geni specifici, influenzando così la produzione di proteine ​​specifiche. AB-729 è un farmaco RNAi che mira agli epatociti che utilizza un nuovo tecnologia di consegna N-acetilgalattosamina (GALNAC) accoppiata covalentemente sviluppata da Arbutus e può essere somministrata sottocutanea. Nei modelli preclinici, AB-729 inibisce la replicazione virale di HBV, riduce tutte le copie della trascrizione dell'RNA virale e riduce tutti gli antigeni HBV, tra cui l'antigene superficiale dell'epatite B (HBSAG), che mostra l'attività pan-genotipica attraverso tutti i genotipi HBV.
L'effetto di AB-729 contro l'epatite B è stato preliminariamente verificato negli studi clinici. Arbutus ha annunciato i risultati di uno studio di AB-729 presso l'Associazione europea per lo studio del fegato (EASL) International Eliver Congress (ILC2021) nel 2021. I dati di questo studio hanno dimostrato che tutti i regimi di dosaggio hanno portato a una significativa riduzione dell'HBSAG in Soggetti infetti da HBV che avevano precedentemente ricevuto terapia analogica nucleoside stabile (acido) per almeno 6 mesi, con il 75% (15/20) di soggetti HBSAG scendi al di sotto di 100 UI/mL. A 20 settimane di dosaggio, i livelli di HBSAG dei soggetti hanno mostrato un altopiano sostenuto e stabile in tutti i regimi di dosaggio.

Inoltre, in alcuni soggetti sono stati osservati un aumento dei livelli di interferone plasmatico-interferone-γ (IFN-γ), proliferazione di cellule T specifiche per HBV o livelli aumentati di IFN-γ espressi da cellule T specifiche per HBV. Livelli elevati di questi biomarcatori suggeriscono che la soppressione a lungo termine dei livelli di HBSAG con AB-729 può risvegliare la risposta specifica del sistema immunitario umano all'HBV.

Si spera che la ricerca clinica di follow-up di AB-729, un farmaco RNAi, procederà senza intoppi e porterà nuove opzioni di trattamento ai pazienti il ​​più presto possibile.